Anvisa aprova novo medicamento para tratar atrofia muscular espinhal em adultos e crianças

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A decisão, publicada nesta quinta-feira (29), autoriza a comercialização do Evrysdi Go, que contém a substância ativa risdiplam e atende adultos e crianças acima de 2 anos, com peso a partir de 20 quilos.

O medicamento recebeu indicação para pacientes com diagnóstico clínico de AME dos tipos 1, 2 ou 3. A aprovação também contempla pessoas que apresentam de uma a quatro cópias do gene SMN2, que participa da produção de uma proteína importante para o funcionamento dos neurônios motores.

A autorização representa uma nova opção de tratamento para pessoas que convivem com a doença. Além da indicação para diferentes faixas etárias, o Evrysdi Go apresenta mudanças na forma de administração e nas condições de armazenamento em comparação com a versão de risdiplam já aprovada pela agência.

O que é a atrofia muscular espinhal (AME)?

A atrofia muscular espinhal é uma doença genética que compromete os neurônios motores, responsáveis por transmitir os comandos do cérebro para os músculos. A condição provoca fraqueza muscular e perda progressiva de massa muscular, o que pode dificultar movimentos e atividades do cotidiano.

A doença ocorre quando o organismo não produz uma quantidade suficiente da proteína de sobrevivência do neurônio motor, conhecida pela sigla SMN. Essa proteína desempenha um papel importante na manutenção dos neurônios responsáveis pelos movimentos.

Dois genes participam da produção dessa proteína: SMN1 e SMN2. Pessoas com AME apresentam alterações no gene SMN1 e dependem principalmente do SMN2 para produzir a proteína. No entanto, esse segundo gene costuma gerar uma versão menor da proteína, que apresenta funcionamento reduzido.

A falta da proteína SMN em quantidade adequada provoca a perda de neurônios motores. Como consequência, a pessoa pode apresentar dificuldades para controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e caminhar.

A doença também pode comprometer os músculos envolvidos na respiração e na deglutição, ou seja, no ato de engolir alimentos e líquidos. A intensidade dessas dificuldades varia conforme o tipo de AME e as características de cada paciente.

Como funciona o medicamento Evrysdi Go?

O Evrysdi Go utiliza o risdiplam, uma substância que atua no gene SMN2 para aumentar a produção da proteína SMN em sua versão completa. Dessa forma, o tratamento busca favorecer a sobrevivência dos neurônios motores, reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.

A Anvisa aprovou o produto na apresentação de comprimidos revestidos. O paciente pode tomar o medicamento diretamente com uma pequena quantidade de água ou dispersá-lo em água não clorada para facilitar a administração.

Uma das diferenças em relação à versão de risdiplam anteriormente aprovada envolve o preparo do medicamento. O Evrysdi Go não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento complexo dos cuidadores para essa etapa.

O produto também apresenta condições de armazenamento mais simples. Enquanto a versão anterior exige refrigeração, o novo medicamento pode permanecer em temperatura ambiente, conforme as condições estabelecidas para o produto.

Essas características podem facilitar a rotina de pacientes, familiares e cuidadores que precisam administrar o tratamento continuamente.

Estudos clínicos avaliaram resultados em pacientes com AME

A aprovação do Evrysdi Go também considera resultados de estudos clínicos que avaliaram a resposta de pacientes com diferentes tipos da doença.

Um dos estudos acompanhou 41 bebês com idades entre 2 e 7 meses diagnosticados com AME tipo 1, considerada a forma mais grave da condição.

Após 12 meses de tratamento, 12 bebês, o equivalente a 29% dos participantes, conseguiram permanecer sentados sem apoio por mais de cinco segundos.

Outro estudo avaliou 180 pacientes com AME tipos 2 e 3, com idade de até 25 anos. Os pesquisadores observaram uma melhora discreta na função motora dos participantes que receberam o Evrysdi Go.

A avaliação utilizou a escala MFM32, instrumento que mede a capacidade de realizar diferentes movimentos. Após 12 meses, os pacientes que receberam o medicamento apresentaram uma diferença de 1,6 ponto em relação ao grupo que recebeu placebo, em uma escala de 100 pontos.

Os resultados fazem parte das evidências clínicas consideradas no processo de avaliação do medicamento pela agência reguladora.

Aprovação foi publicada no Diário Oficial da União

A Anvisa formalizou o registro do Evrysdi Go por meio da Resolução RE nº 4.244, de 28 de outubro de 2026. O documento saiu no Diário Oficial da União (DOU) e apresenta a decisão sobre a aprovação do medicamento.

A indicação contempla adultos e crianças com mais de 2 anos e peso igual ou superior a 20 quilos, desde que atendam aos critérios clínicos estabelecidos para o tratamento da AME 5q.